稀少難病Rare Disease
正式名称「希少難治性疾患」
「原因不明、治療方針未確定で長期療養が必要、患者数が非常に少ない」病気のこと。
希少難病の国内患者数は750万~1000万人と推計されている。
これに対し、厚生労働省「難病の患者に対する医療等に関する法律」(いわゆる難病新法)
により医療費助成対象の「指定難病」に認定されているのは306種類、対象者は150万人
となっている(平成27年7月1日施行の最新状況より)。
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